Mucoviscidose : un traitement « aux résultats extraordinaires » bientôt généralisé aux enfants de 5 ans

Un traitement innovant contre la mucoviscidose va être généralisé en France pour les enfants, alors qu'il était jusqu'ici disponible seulement pour les malades de douze ans et plus, a annoncé le ministre de la Santé François Braun. « L'arrêté est prêt et devrait paraître dans les prochains jours : le Kaftrio, un traitement jusqu’alors expérimental, va être généralisé pour les enfants atteints de mucoviscidose », a indiqué le ministre dans un entretien au Journal du Dimanche, paru samedi. « Les résultats sont extraordinaires, ils permettent une vie quasiment ordinaire », a-t-il également indiqué. Le ministre a précisé que le Kaftrio sera « disponible en officine très rapidement, sur prescription hospitalière ».

Le Kaftrio, produit par le laboratoire américain Vertex, fait partie d'une catégorie innovante de médicaments contre cette maladie d'origine génétique, qui détériore inexorablement les systèmes respiratoires et digestifs et était autrefois souvent fatale aux enfants et adolescents. Le traitement est considéré par les associations comme une révolution capable, pour certains patients, de transformer la mucoviscidose en pathologie chronique et stabilisée. Délivrée sous forme de comprimés à vie, cette trithérapie (une combinaison de trois molécules), réduit nettement les effets de la maladie, notamment les affections pulmonaires particulièrement invalidantes.

« Un sentiment de soulagement »

Une autorisation de mise sur le marché avait été délivrée en août 2020 dans l'Union européenne. Depuis juin 2021, les personnes atteintes de mucoviscidose de 12 ans et plus et porteuses d'une mutation spécifique pouvaient en bénéficier en France, mais pas encore les enfants âgés entre 6 et 11 ans. Cette annonce a été accueillie avec « un sentiment de soulagement », a indiqué David Fiant, président de l'association Vaincre la Mucoviscidose, dans un communiqué, samedi. En France, « grâce à cette extension d'autorisation de mise sur le marché, plus de 700 nouveaux patients pourront bénéficier de cette thérapie innovante », indique l’association : en tout, au cours du premier trimestre 2023, « ce seront près de 5.000 personnes atteintes de mucoviscidose » qui auront ainsi accès au Kaftrio.

Le traitement agit sur les causes sous-jacentes de la maladie en réparant les défauts d'une protéine, CFTR, causés par une mutation génétique. Toutefois, il n'est pas adapté à tous les patients. « Près de 35% des patients atteints de mucoviscidose restent toujours en attente d’une innovation thérapeutique, leur permettant d'améliorer leur qualité de vie au quotidien », rappelle ainsi Vaincre la Mucoviscidose.